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La thérapie génique utilise des acides nucléiques tels que l’ADN ou l’ARN. Elle est utilisée pour soigner ou prévenir des maladies comme le cancer par exemple. Le principe est d’injecter dans une cellule un gène pour remplacer celui défectueux ou soit pour produire une protéine pour détruire les cellules tumorales. Cette thérapie est encore expérimentale elle est utilisée que dans les essais cliniques. Pour qu’un gène puisse entrée dans une cellule étrangère il faut le transporter par l’intermédiaire d’un vecteur qui peut rester dans la cellule. Le plus souvent ce vecteur est un virus car il a besoin de parasiter une cellule pour se dupliqué. De plus les virus peuvent entrer dans certaines cellules en se fixant sur les récepteurs des cellules. Pour la thérapie génique on utilise des virus inoffensifs. Il existe trois moyens pour injecter les vecteurs:

      -ex vivo, les cellules ciblés sont enlevées du corps, cultivées en laboratoire avec un vecteur, puis réinsérées dans le corps. ce processus est fait dans la plupart des cas avec des cellules sanguines, car c'est plus simple de les enlever et de les réintroduire dans l'organisme.

      -in suto, on place les vecteurs directement dans le tissu touché. Ce processus est notamment utilisé pour le traitement contre la mucoviscidose, ou pour détruire les tumeurs.

      -in vivo, les vecteurs sont injectés dans le sang et ils insèrent de nouveaux gènes uniquement dans les cellules pour lesquelles il a été conçu. Actuellement il n'existe aucun traitement in vivo disponible.

 

 

Par exemple le gène P53 est un gène présent dans les cellules humaines normales. Dans la plupart des cancers le gène P53 a subi une mutation. Si ce gène a subi une modification alors il y a une prolifération incontrôlée des cellules qui engendre par la suite à un cancer. Des essais cliniques sur la thérapie génique avec le gène P53 sont effectués pour les cancers bronchiques. Ces essais sont encourageants. 

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